整合多组学方法个体化治疗进展期骨髓增殖性肿瘤的临床研究

1.年龄在 18-100 岁之间的患者；
2.经 WHO 或 IWG-MRT 标准确诊为进展期 MPN，并具有以下特征之一；
3.骨髓活检结果显示中度至重度纤维化（MF-2 或 MF-3）；
4.基因检测结果显示具有高风险突变（如 JAK2 V617F>50%负荷、CALR 第 2型、MPL 突变、TP53、ASXL1、EZH2 等）；
5.临床表现为严重的脾肿大或持续性血象异常（如红细胞显著减少或血小板显著升高/降低）；
6.已被诊断为 MPN 进展的急性白血病；
7.签署知情同意书，愿意接受地西他滨为主的个体化治疗方案，并参与随访和多组学数据检测。

1.存在严重合并症或其他系统性疾病的患者，如：肝肾功能衰竭：血清肌酐和肝功能（ALT/AST）显著异常；严重心血管疾病：如未控制的高血压、心力衰竭或近期发生的心肌梗死。 2.既往接受不兼容治疗的患者：最近 6 个月内使用过其他去甲基化药物（如阿扎胞苷）的患者；接受过大量化疗或放疗且骨髓功能严重受损的患者；对地西他滨或其他联合用药成分过敏的患者；怀孕或哺乳期妇女，或不愿意采取避孕措施的育龄期女性。