地舒单抗治疗青少年良性溶骨性骨肿瘤的前瞻性、单中心临床研究

1. 年龄：13岁～18岁，男女不限；
2. 经病理组织学和/或细胞学确诊：LCH；动脉瘤样骨囊肿；纤维结构不良等；
3. 既往未接受任何治疗；
4. 影像学（CT、MRI）证实存在受累骨质结构变化，出现可测量的溶骨性病变；
5. 轻度症状（以疼痛症状为主；无需住院治疗）；无神经压迫症状（Frankel评分为E）；脊柱无明显不稳（SINS评分为0-12分）；无骨折；
6. 主要脏器功能正常，符合下列要求：
（1）血常规检查, 需符合（14天内未输血）：
a. HB≥90g/L；
b. ANC ≥1.5×109/L；
c. PLT ≥80×109/L
（2）生化检查需符合以下标准：
a. BIL <1.5倍正常值上限(ULN)
b. ALT和AST<2.5×ULN；如有肝转移，则ALT和AST<5×ULN；
c. 血清Cr≤1×ULN，内生肌酐清除率≥50ml/min（Cockcroft-Gault公式）
7. 预计生存期≥3个月；
8. 经治医师计划使用保守治疗；
9. 患者监护人自愿加入本研究，并且签署知情同意书(ICF)；

1．未经病理活检证实的骨病变；
2．存在严重的脊髓压迫或脊柱不稳、骨折等必须接受手术治疗+内固定重建
3．之前接受过其他手术或相关治疗；
4．正在参与其他随机对照研究（RCT）；
5．无法完成随访或调查问卷，依从性差；
6．合并全身其他疾病导致患者无法入组或者无法长期规律治疗。